转帖：胆道癌治疗：两种罕用药准许为指定用药
FDA最近发布了大量胃肠病学的相关信息，其中包括授予了几个罕用药用于治疗胆管癌的指定用药。Varlitinib
FDA批准了罕用药varlitinib（一种口服药，新型广泛HER抑制剂）用于胆管癌的治疗，根据药物制造商在8月13日的新闻稿显示。
现在进行的2期研究正在评估varlitinib（ASLAN001; ASLAN制药，Array BioPharma）在胆管癌（胆道癌的罕见侵袭形式）患者和乳腺癌患者中的疗效。大多数关于varlitinib的研究都是在亚洲首次进行，这里胆管癌的发病率比西方人群要多十倍。
根据新闻稿显示，研究人员还计划进行研究，来评估varlitinib在胃癌患者中的疗效。
“除了在胆管癌方面努力，我们也在发展免疫疗法联合靶向药物在其他类型的亚洲流行肿瘤，包括胃癌和肝癌，方面的应用，”ASLAN制药公司的首席执行官Carl Firth博士在一份新闻稿中说道。
Melphalan
FDA批准罕用药melphalan（美法仑）用于治疗胆管癌，根据Delcath Systems公司7月20日的新闻稿显示。
Delcath Systems正在开展2期全球研究，来评估使用注射用盐酸美法仑与Delcath肝输送系统（美法仑/ HDS，Delcath）用于治疗原发性肝癌的疗效。美法仑/ HDS（被认为美国药物设备组合产品）用于控制全身接触时将高剂量化疗药物输送至肝脏。
该公司最近扩大了它的2期临床研究范围，包括肝内胆管癌队列（ICC），以评价美法仑/ HDS在不能手术切除的局限于肝脏的ICC患者中的安全性及有效性，根据新闻稿。ICC代表了每年新发原发性肝癌中约15%，这些患者中估计有80%-90%不能接受手术切除，达到治疗标准。
该公司计划在研究中纳入11名患者。
调查人员将会评估ICC队列的整体应答率（基于改进的实性肿瘤的疗效评价标准），PFS和安全性。
“我们很高兴罕用药美法仑能够用于胆管癌患者的治疗，因为它是支持美法仑/ HDS治疗原发性及转移性肝癌更广泛管理和发展战略的一个里程碑，” Delcath Systems公司的总裁兼首席执行官Jennifer Simpson博士在一份新闻稿中说道。“ICC是一个显著的未满足医疗需求的疾病，美法仑/ HDS治疗可为面临有限治疗选择的ICC患者提供有意义的临床帮助。”
罕用药产品开发的FDA办公室批准罕用药作为新型药物和生物制品，用于在美国影响少于20万人的罕见疾病或障碍安全有效的治疗、诊断和预防。
编译自：FDA grants orphan drug designation to varlitinib/melphalan for cholangiocarcinoma.Healio,2015. 有没有对靶向药熟悉的看看这2种药啊 给点建议？ 关注此信息，希望能继续追踪以后进展，感谢楼主! 感谢楼主。希望这两种药可以成为胆管癌的救星。
感谢楼主，有了购买渠道及时分享。期待一举攻克胆管癌！ http://www.selleck.cn/products/arry334543.html 胆管癌指定用药？都还没开展临床实验……
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