这样选药，安全还有效！

作者：小莱

每当一篇有关新药的资讯出现，患者朋友们最关心的无非两点，这款药疗效好不好？是否安全？但纵观资讯，都是数据罗列其中，除了“不明觉厉”（看不明白但感觉很厉害），这款药物真正如何仍然是个问号。

别担心，下面就来一起看看新药中常用来表示药物疗效与安全性的关键数据都是什么意思。

图片来源：摄图网

这几个药物数据关乎药物疗效

临床试验中的疗效终点OS、PFS、ORR等是用来评估药物预期效果的指标，站在患者角度从药物能带来多少临床获益来全面评估药物预期疗效。在临床试验中这些指标数据越好，也就意味着新药会有更好的疗效，患者能在使用这款新药时获益更多。因此在新药资讯中也很常见到这几个指标，下面就来了解一下它们的具体含义。

1、OS（Overall Survival）

也就是通常说的“总生存期”。指的是从患者开始接受治疗（比如服用新药或接受某种疗法）的那一刻起，直到患者因为任何原因去世的时间长度。这个时间包括了病情恶化、复发或者其他并发症导致的死亡。因为这个指标客观且精确可测，也被誉为疗效终点的“金标准”，可以被用来支持新药上市申请。值得注意的是，由于每个试验在患者选择等多个变量上存在差异，比较不同试验的OS数据并不可靠，单纯凭借长OS不能说明药物的疗效一定更好！

2、PFS（Progression-Free Survival）

又叫“无进展生存期”。该指标关注的是患者的病情是否恶化或复发。PFS是从治疗开始到病情出现进展（比如肿瘤变大或转移）或患者去世（因为任何原因）的时间。如果患者的病情一直没有进展，那么PFS就会一直持续下去。

3、DFS（Disease-Free Survival）

是“无病生存期”。它指的是从患者完成治疗（比如手术或化疗）并且被判定为“无疾病”状态开始，到病情复发或患者去世（因为任何原因）的时间。这个指标特别用于评估手术或化疗等治疗方法的效果，看它们是否能长时间地控制病情。

4、ORR（overall response rate）

客观缓解率，通俗来讲就是患者接受某种治疗后有效的人数比例，ORR越高意味着使用该疗法肿瘤缩小的患者更多，也可以据此推断出该疗法的疗效。以上四个指标都是用来评估某种治疗方法或药物对患者病情的影响和治疗效果。

药物可能带来哪些不良反应？看这几点

疗效并非评价一款药物的唯一标准，对其安全性的考量同样重要。一款疗效好的药能延长患者生存期，一款安全性高的药则能在一定程度上提高患者在治疗期间的生活质量。

由于样本量限制，药物安全性评估并不能像有效性一样在临床Ⅰ-Ⅲ期试验阶段全面地了解与认识药品潜在的不良反应。还需进行大样本的上市后监测。

一个新药常用不良事件(Adverse Event，AE)、不良反应(Adverse Drug Reaction，ADR)、严重不良事件、重要不良事件等来体现自身安全性，这些分别是什么意思呢？

1、AE（不良事件）

AE是指服用药物的患者或临床试验受试者在使用药物后出现的任何不良医学事件。这些事件可以是任何非预期的、不希望发生的医学状况，包括症状、体征、疾病或实验室检查异常。AE并不一定与药物使用有直接的因果关系，也就是说，即使不使用药物，这些事件也可能发生。例如一个患者服用新药后出现了头痛、恶心等症状，这些症状都可能是AE。

2、ADR（药物不良反应）

ADR是指在新药或药物新用途的临床试验中，特别是其治疗剂量尚未确定时，与任何剂量的药物使用有因果关系的、非预期的有害反应。ADR与药物使用有明确的因果关系，即这些反应是由于药物的作用或药物的副作用导致的。例如在临床试验中，一种新药被用于治疗某种疾病，但一些受试者在使用该药后出现了皮疹、肝功能异常等反应，这些反应被确定为与药物使用有因果关系，因此被归类为ADR。

3、SAE（严重不良事件）

SAE是指在临床试验过程中，在任何剂量时患者或临床试验受试者发生的不可预见的严重医学事件。这些事件可能包括死亡、危及生命、需要住院治疗或延长住院治疗时间、导致永久性或显著的功能丧失或残废、以及导致先天性畸形或出生缺陷等。

特点：SAE具有严重的医学后果，对受试者的健康和安全构成威胁。在临床试验中，一个受试者在使用新药后出现了严重的过敏反应，需要立即住院治疗，这个事件就被视为SAE。

这个不良反应要特别关注

对于肺癌药物来说，有一个不良反应需要特别关注，那就是间质性肺炎。间质性肺炎会导致肺间质纤维化和肺泡-毛细血管功能的丧失，从而影响肺功能。还可能引发多种并发症，如呼吸衰竭、心力衰竭等。这些并发症的出现会进一步加重患者的病情，增加治疗难度。间质性肺炎起病急，病情发展快，若未能及时规范治疗，病情会快速发展到呼吸衰竭。

对于肺癌患者来说，间质性肺炎的治疗难度较大，尤其是在病情严重、双肺出现弥漫性病变时，药物治疗效果通常不理想。影响治疗效果的同时还会增加患者的经济负担和心理压力。

如果说肿瘤患者是在风暴肆虐的海上探索彼岸的航海者，每一个新药新疗法的出现就像指引航向的灯又亮了些，给予患者新的希望。随着医疗水平不断进步，新药也层出不穷，当灯塔不止一座时，航海者想找到最好的那一座。

参考文献

[1]《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则（试行）》

[2]《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2021年版）》.国家卫生健康委员会

[3]《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》.药物政策与基本药物制度司.

[4]National Cancer Institute. NCI common terminology criteriafor adverse events (CTCAE) Version 5.0[EB/OL]. (2017‑11‑02)[2020‑02‑10].

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