LDK378

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诺华公司的肺癌药物LDK378被美国FDA认定为“突破性新药”
3月15日，瑞士诺华公司披露，其实验性抗癌药LDK378被FDA指定为突破性治疗药。
该公司正在研究用LDK378治疗一种罕见的转移性非小细胞肺癌，适用人群为以辉瑞公司的Xalkori（crizotinib，克唑替尼。间变性淋巴瘤激酶（ALK）和肿瘤基因1抑制剂，2011年8月26日获FDA批准作为ALK阳性非小细胞肺癌靶向治疗药）治疗未能奏效或不能耐受的患者。
2012年，FDA创立了突破性治疗药审批程序，以加速那些能显著改善严重或危及生命疾病治疗的新药获准。
获得FDA“突破性新药”认定意义重大，因为诺华的这个化合物和其它取得这个令人称羡的待遇的新药可以无须完成全部三个阶段（I~III期）临床试验就被FDA放行。今年开始FDA给予此类有前景的治疗剂 “突破性新药”地位，包括Vertex公司用于囊肿性纤维化的Kalydeco﹡和Lumacaftor﹡﹡以及Pharmacyclics和它的合作伙伴强生公司的实验淋巴瘤药物ibrutinib﹡﹡﹡。
在一项88名ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者参与的I期临床试验中显示出80％的应答率，LDK378随即被“邀请”加入至“突破性新药”俱乐部。
事实上诺华公司已经开始了一对ALK-阳性患者的II期临床研究，这类患者在非小细胞肺癌病人中约占3％至8％。原定计划是在今年晚些时候开始III期临床试验。并在2014年初提交新药注册申请。
当日诺华公司的股价因此上涨了96美分，至69.91美元。

﹡Ivacaftor（商品名Kalydeco，代号VX-770。为一种囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因G551D突变的罕见型囊性纤维化治疗增强剂，已于2012年1月31日被FDA通过加速程序批准。
﹡﹡Lumacaftor（代号为VX-809）是一种用于治疗囊性纤维化，Vertex制药公司正在开发的一种实验性药物。该药物被设计，对于在囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）有F508del突变的囊性纤维化患者有效。 F508del意味着在508位置氨基酸苯丙氨酸缺失，约60％囊性纤维化患者存在这种突变。
一项II期临床试验中期结果表明，经lumacaftor联用ivacaftor治疗56天这种最常见形式的囊性纤维化患者肺功能（FEV1）增加8.5％。
﹡﹡﹡ibrutinib（代号PCI-32765），先前曾经作为Bruton酪氨酸激酶选择性抑制剂，试验用于多种不同类型癌症治疗的实验性候选药物。后来发现它被发现在体内有抗淋巴瘤属性。Pharmacyclics公司和强生公司将其用于慢性淋巴细胞性白血病、套细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤。它对自身免疫性关节炎也有作用。