紧急求助：恳请@bluest和各位前辈指导，父亲胆管腺癌晚期，肿瘤17cm，靶向求救！

bluest 发表于 2015-10-18 23:30
1 支架引流要看阻塞的情况，一般引流更稳妥但是影响生活质量；
2 孤儿药没听说过，文章先发过来看看；
...

    【FDA】胆道癌治疗：两种罕用药获许可为指定用药
    FDA最近发布了大量胃肠病学的相关信息，其中包括许可几个罕用药用于治疗胆管癌的指定用药。
    Varlitinib
    FDA批准了罕用药varlitinib（一种口服药，新型广泛HER抑制剂）用于胆管癌的治疗，根据药物制造商在8月13日的新闻稿显示。
现在进行的2期研究正在评估varlitinib（ASLAN001; ASLAN制药，Array BioPharma）在胆管癌（胆道癌的罕见侵袭形式）患者和乳腺癌患者中的疗效。大多数关于varlitinib的研究都是在亚洲首次进行，这里胆管癌的发病率比西方人群要多十倍。
根据新闻稿显示，研究人员还计划进行研究，来评估varlitinib在胃癌患者中的疗效。
“除了在胆管癌方面努力，我们也在发展免疫疗法联合靶向药物在其他类型的亚洲流行肿瘤，包括胃癌和肝癌，方面的应用，”ASLAN制药公司的首席执行官Carl Firth博士在一份新闻稿中说道。
    Melphalan
    FDA批准罕用药melphalan（美法仑）用于治疗胆管癌，根据Delcath Systems公司7月20日的新闻稿显示。
Delcath Systems正在开展2期全球研究，来评估使用注射用盐酸美法仑与Delcath肝输送系统（美法仑/ HDS，Delcath）用于治疗原发性肝癌的疗效。美法仑/ HDS（被认为美国药物设备组合产品）用于控制全身接触时将高剂量化疗药物输送至肝脏。
该公司最近扩大了它的2期临床研究范围，包括肝内胆管癌队列（ICC），以评价美法仑/ HDS在不能手术切除的局限于肝脏的ICC患者中的安全性及有效性，根据新闻稿。ICC代表了每年新发原发性肝癌中约15%，这些患者中估计有80%-90%不能接受手术切除，达到治疗标准。
该公司计划在研究中纳入11名患者。
调查人员将会评估ICC队列的整体应答率（基于改进的实性肿瘤的疗效评价标准），PFS和安全性。
“我们很高兴罕用药美法仑能够用于胆管癌患者的治疗，因为它是支持美法仑/ HDS治疗原发性及转移性肝癌更广泛管理和发展战略的一个里程碑，” Delcath Systems公司的总裁兼首席执行官Jennifer Simpson博士在一份新闻稿中说道。“ICC是一个显著的未满足医疗需求的疾病，美法仑/ HDS治疗可为面临有限治疗选择的ICC患者提供有意义的临床帮助。”
罕用药产品开发的FDA办公室批准罕用药作为新型药物和生物制品，用于在美国影响少于20万人的罕见疾病或障碍安全有效的治疗、诊断和预防。
    编译自：FDA grants orphan drug designation to varlitinib/melphalan for cholangiocarcinoma.Healio,2015.

lh唐朝 发表于 2015-10-19 00:19
【FDA】胆道癌治疗：两种罕用药获许可为指定用药
    FDA最近发布了大量胃肠病学的相关信息，其中包 ...

Varlitinib与2992，299804靶点相同，大概率不会出现明显超过后两者的效果；
Melphalan是化疗药物。
这两个药意义不大，最多是对现有药的补充。

谢谢bluest。昨天您说了皮疹和口腔溃疡才是药效副作用，我又仔细询问了我爸，他皮肤只是有一点痒，不厉害，口腔没问题。难道真要等到浓度上来了药效才明显。焦急等待中！

楼主，我父亲和你父亲情况好像，都是转移+腹水，我也准备上靶向了，请问你的靶向药都是哪里买的？

省医院做的，我正在犹豫是在省医院还是华西做。你怎么考虑的？PETCT

      @bluest，我今天也去查了下Varlitinib的药效，确实和2992、299804相似，但靶点更少。Varlitinib用于过量表达ErbB-1(A431)或ErbB-2(MDA-MB-453)的移植瘤，IC50分别为7 nM和2 nM。2992不可逆地抑制 EGFR/HER2，包括EGFR(wt)，EGFR(L858R)，EGFR(L858R/T790M) 和 HER2，IC50 分别为0.5 nM，0.4 nM，10 nM 和 14 nM。从数据看，2992靶点更多，而且从ic50来看，2992的数值更低，诱导力更强。不知道这样理解对不对。但我也看到，虽然都是作用于her靶点，但好像后面括号里的靶点？通路？有所不同，是不是在针对性上会有所不同呢？
    请教深蓝和各位前辈：
    1、在针对相同靶点或通路的药物上，简单比较、判断药效强弱能否看IC50数值？
    2、我爸这几天除了有点腹泻外，没有什么太特别的症状，只是人显得特别乏力、不想说话，大多数时间都在床上休息，这会是2992的副作用吗？我判断可能还是因为吃不下东西缺乏营养，但除了隔两天输1瓶白蛋白，我们每天给他喝鱼汤、冲4—5勺保康速喝，太多东西他也吃不下，不知道还有其他有效办法增加营养不？
    谢谢大家指导！

lh唐朝 发表于 2015-10-19 21:35
@bluest，我今天也去查了下Varlitinib的药效，确实和2992、299804相似，但靶点更少。Varlitinib用于 ...

1 是有所不同的，但常有交叉耐药，也许可以延长一段时间，不是完全无用，只是意义有限。IC50理论上越低越好，实际用药也不尽然，影响药效的因素很多；
2 是肝功能下降和肿瘤导致的恶病质现象，控制肿瘤后才会改善。

bluest 发表于 2015-10-19 21:49
1 是有所不同的，但常有交叉耐药，也许可以延长一段时间，不是完全无用，只是意义有限。IC50理论上越低越 ...

谢谢@bluest。1、对奥克兰这种新药，我的想法是能否在轮换用药时和184、索坦等联用，单用我现在肯定不敢。2、保肝不知道是易善复好，还是阿拓莫兰加肝水解肽好？我爸前白蛋白和胆碱酯酶都太低，输进去白蛋白也吸收不了。

lh唐朝 发表于 2015-10-19 22:24
谢谢@bluest。1、对奥克兰这种新药，我的想法是能否在轮换用药时和184、索坦等联用，单用我现在肯定不敢 ...

1 联合用药在考虑靶点因素后，可以选择：1 副作用小的；2 IC50小的。 Varlitinib这药在副作用和正作用都不清楚的情况下我也不知道怎么用，你可以自己摸索。
2 现阶段用易善复即可

bluest 发表于 2015-10-19 22:40
1 联合用药在考虑靶点因素后，可以选择：1 副作用小的；2 IC50小的。 Varlitinib这药在副作用和正作用都 ...

感谢@bluest及时的指导！！